Title (eng)
The adeno-associated virus vector: quality, non-clinical, clinical and regulatory aspects
Parallel title (deu)
Der Adeno-assoziierter viraler Vektor: Qualität, Nicht-klinische, Klinische und Regulatorische Aspekte
Author
Rafaela Lucretia Mihaiu
Advisor
Manfred Ogris
Assessor
Manfred Ogris
Abstract (deu)
Der Adeno-asoziierte Virus (AAV) ist ein vielversprechender Vektor für somatische Gentherapie des Menschen. Der Erfolg dieses neuen therapeutischen Ansatzes hängt stark von dem benutzten Vektor ab. Zur Herstellung sicherer und hocheffizienter AAV-Vektoren werden tiefes Verständnis der verfügbaren wissenschaftlichen Literatur zum Thema und weitere experimentelle Forschung benötigt. In dieser Diplomarbeit werden vorhandene Informationen zusammengefasst und in vier Kategorien untergliedert: Qualität, nicht-klinische-, klinische Aspekte und regulatorische Herausforderungen. Dies soll Forscher für das Thema begeistern, ihnen einen Überblick vermitteln und somit den Einstieg in dieses Forschungsfeld erleichtern, da AAV-vermittelter Gentransfer ein hohes Potential aufweist, in naher Zukunft eine Reihe an genetischen Erkrankungen zu heilen.
Abstract (eng)
Adeno-Associated Virus (AAV) showed a lot of promise as a vector for human somatic gene therapy. The success of this novel therapeutic approach is very dependent on the vector used. The creation of highly efficient and safe AAV vectors requires a deep understanding of the available scientific literature on the subject and further experimental research. This diploma thesis summarized and organized available data in four categories: Quality, Non-Clinical, Clinical aspects and Regulatory issues, as to spark interest, give an overview and facilitate entry in this research field for interested parties, because AAV mediated gene transfer has the potential to manage or cure a range of genetic diseases in the near future.
Keywords (eng)
Adeno-associated VirusGene TherapyViral vector
Keywords (deu)
Adeno-assoziierter VirusGentherapieViraler Vektor
Subject (deu)
Subject (deu)
Subject (deu)
Type (deu)
Persistent identifier
https://phaidra.univie.ac.at/o:1331606
rdau:P60550 (deu)
69 Seiten : Diagramme
Number of pages
75
Association (deu)
Title (eng)
The adeno-associated virus vector: quality, non-clinical, clinical and regulatory aspects
Parallel title (deu)
Der Adeno-assoziierter viraler Vektor: Qualität, Nicht-klinische, Klinische und Regulatorische Aspekte
Author
Rafaela Lucretia Mihaiu
Abstract (deu)
Der Adeno-asoziierte Virus (AAV) ist ein vielversprechender Vektor für somatische Gentherapie des Menschen. Der Erfolg dieses neuen therapeutischen Ansatzes hängt stark von dem benutzten Vektor ab. Zur Herstellung sicherer und hocheffizienter AAV-Vektoren werden tiefes Verständnis der verfügbaren wissenschaftlichen Literatur zum Thema und weitere experimentelle Forschung benötigt. In dieser Diplomarbeit werden vorhandene Informationen zusammengefasst und in vier Kategorien untergliedert: Qualität, nicht-klinische-, klinische Aspekte und regulatorische Herausforderungen. Dies soll Forscher für das Thema begeistern, ihnen einen Überblick vermitteln und somit den Einstieg in dieses Forschungsfeld erleichtern, da AAV-vermittelter Gentransfer ein hohes Potential aufweist, in naher Zukunft eine Reihe an genetischen Erkrankungen zu heilen.
Abstract (eng)
Adeno-Associated Virus (AAV) showed a lot of promise as a vector for human somatic gene therapy. The success of this novel therapeutic approach is very dependent on the vector used. The creation of highly efficient and safe AAV vectors requires a deep understanding of the available scientific literature on the subject and further experimental research. This diploma thesis summarized and organized available data in four categories: Quality, Non-Clinical, Clinical aspects and Regulatory issues, as to spark interest, give an overview and facilitate entry in this research field for interested parties, because AAV mediated gene transfer has the potential to manage or cure a range of genetic diseases in the near future.
Keywords (eng)
Adeno-associated VirusGene TherapyViral vector
Keywords (deu)
Adeno-assoziierter VirusGentherapieViraler Vektor
Subject (deu)
Subject (deu)
Subject (deu)
Type (deu)
Persistent identifier
https://phaidra.univie.ac.at/o:1331607
Number of pages
75
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