Title (eng)
Challenges and opportunities of oncological drug development in paediatrics
Parallel title (deu)
Herausforderungen und Chancen der onkologischen Arzneimittelentwicklung in der Pädiatrie
Author
Iris Hofer
Advisor
Majid-Reza Kamyar
Assessor
Majid-Reza Kamyar
Abstract (deu)
Präklinische und klinische Forschung im pädiatrischen Bereich haben zu signifikanten Verbesserungen in der Kinderkrebstherapie geführt. Nichtsdestotrotz wurden die meisten dieser Therapien durch Studien an Erwachsenen entdeckt, da Kinder üblicherweise nicht einbezogen wurden in diese Prozesse. Bis heute werden die meisten Medikamente „off-label“ genutzt, das heißt ohne klinische Daten von Kindern, obwohl die Unterschiede in Medikamenten Disposition, Aktivität sowie die Heterogenität von Kinderkrebs allseits bekannt sind. Fortschritte in der Medikamentenentwicklung und Kinderkrebsforschung haben gezeigt, wie wichtig es ist Kinder in kontrollierten klinischen Studien miteinzubeziehen und für sie angepasste Therapien zu entwickeln. Diese Arbeit zeigt die Probleme auf, die es zu überwinden gibt, um neue Therapien für Krebs in der pädiatrischen Population zu entwickeln, welche Lücken es derzeit gibt in Forschung und Entwicklung und die Schritte, die gemacht werden müssen, um den Prozess zu verbessern. Die Hauptprobleme, die identifiziert werden konnten, waren, dass die pädiatrischen Verordnungen darauf basieren, für welche Indiktion ein Medikament genutzt wird und nicht auf die Wirkungsweise, das nichteinbeziehen von Altersgruppen und pädiatrischen Formulierungen, kleine Patientengruppen, fehlende Parallelentwicklungen zu Erwachsenenstudien, fehlende Aufklärungsarbeiten bezüglich klinischen Studien an Kindern und die Dringlichkeit pädiatrische Medikamentenentwicklung auf einem globalen und nicht auf einem regionalen Level zu betrachten. Diese Arbeit stellt einen Ansatz vor, um die heutige Wissenschaft zu kapitalisieren und neue Medikamente für Kinder mit Krebs zu entwickeln mit der Hilfe von juvenilen Tiermodellen, M&S, innovative Studiendesigns und Überarbeitung von aktuellen Verordnungen basierend auf deren bisherigen Einfluss.
Abstract (eng)
Preclinical and clinical development in the paediatric field has led to improvements in cancer therapy. However, most of these therapies have simply been taken from trials on the adult population while children are commonly excluded from these processes. This has resulted in extensive ‘’off-label’’ use of drugs without any clinical evidence from trials on children even though the major differences in drug disposition and action and the heterogeneity of childhood cancers are well known. Recent advances have recognized the importance of including children in controlled clinical trials and tailoring therapies to their special needs. This paper identifies the major hurdles to overcome in order to develop promising new agents for childhood cancer, the current gaps in research and development, and the steps forward to improve the process. The paper identified issues regarding regulations focusing on the indication, rather on the mode of action, a lack of consideration of age groups and paediatric formulations, small sample sizes, missing parallel developments, educational work that needs to be done and the urgency of handling paediatric drug development on a global rather than on a regional level. Last but not least, the paper makes a new proposal to capitalize on today’s science to bring new treatments to children’s cancers by making use of juvenile animal models, M&S, innovative trial designs and by revising current legislations based on their impact.
Keywords (eng)
paediatricsoncologyclinical research
Keywords (deu)
PädiatrieOnkologieklinische Forschung
Subject (deu)
Subject (deu)
Subject (deu)
Subject (deu)
Type (deu)
Persistent identifier
https://phaidra.univie.ac.at/o:1396345
rdau:P60550 (deu)
VII, 84 Seiten : Illustrationen
Number of pages
92
Association (deu)
Title (eng)
Challenges and opportunities of oncological drug development in paediatrics
Parallel title (deu)
Herausforderungen und Chancen der onkologischen Arzneimittelentwicklung in der Pädiatrie
Author
Iris Hofer
Abstract (deu)
Präklinische und klinische Forschung im pädiatrischen Bereich haben zu signifikanten Verbesserungen in der Kinderkrebstherapie geführt. Nichtsdestotrotz wurden die meisten dieser Therapien durch Studien an Erwachsenen entdeckt, da Kinder üblicherweise nicht einbezogen wurden in diese Prozesse. Bis heute werden die meisten Medikamente „off-label“ genutzt, das heißt ohne klinische Daten von Kindern, obwohl die Unterschiede in Medikamenten Disposition, Aktivität sowie die Heterogenität von Kinderkrebs allseits bekannt sind. Fortschritte in der Medikamentenentwicklung und Kinderkrebsforschung haben gezeigt, wie wichtig es ist Kinder in kontrollierten klinischen Studien miteinzubeziehen und für sie angepasste Therapien zu entwickeln. Diese Arbeit zeigt die Probleme auf, die es zu überwinden gibt, um neue Therapien für Krebs in der pädiatrischen Population zu entwickeln, welche Lücken es derzeit gibt in Forschung und Entwicklung und die Schritte, die gemacht werden müssen, um den Prozess zu verbessern. Die Hauptprobleme, die identifiziert werden konnten, waren, dass die pädiatrischen Verordnungen darauf basieren, für welche Indiktion ein Medikament genutzt wird und nicht auf die Wirkungsweise, das nichteinbeziehen von Altersgruppen und pädiatrischen Formulierungen, kleine Patientengruppen, fehlende Parallelentwicklungen zu Erwachsenenstudien, fehlende Aufklärungsarbeiten bezüglich klinischen Studien an Kindern und die Dringlichkeit pädiatrische Medikamentenentwicklung auf einem globalen und nicht auf einem regionalen Level zu betrachten. Diese Arbeit stellt einen Ansatz vor, um die heutige Wissenschaft zu kapitalisieren und neue Medikamente für Kinder mit Krebs zu entwickeln mit der Hilfe von juvenilen Tiermodellen, M&S, innovative Studiendesigns und Überarbeitung von aktuellen Verordnungen basierend auf deren bisherigen Einfluss.
Abstract (eng)
Preclinical and clinical development in the paediatric field has led to improvements in cancer therapy. However, most of these therapies have simply been taken from trials on the adult population while children are commonly excluded from these processes. This has resulted in extensive ‘’off-label’’ use of drugs without any clinical evidence from trials on children even though the major differences in drug disposition and action and the heterogeneity of childhood cancers are well known. Recent advances have recognized the importance of including children in controlled clinical trials and tailoring therapies to their special needs. This paper identifies the major hurdles to overcome in order to develop promising new agents for childhood cancer, the current gaps in research and development, and the steps forward to improve the process. The paper identified issues regarding regulations focusing on the indication, rather on the mode of action, a lack of consideration of age groups and paediatric formulations, small sample sizes, missing parallel developments, educational work that needs to be done and the urgency of handling paediatric drug development on a global rather than on a regional level. Last but not least, the paper makes a new proposal to capitalize on today’s science to bring new treatments to children’s cancers by making use of juvenile animal models, M&S, innovative trial designs and by revising current legislations based on their impact.
Keywords (eng)
paediatricsoncologyclinical research
Keywords (deu)
PädiatrieOnkologieklinische Forschung
Subject (deu)
Subject (deu)
Subject (deu)
Subject (deu)
Type (deu)
Persistent identifier
https://phaidra.univie.ac.at/o:1396346
Number of pages
92
Association (deu)
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