Hämophilie ist eine seltene Krankheit, bei der die Fähigkeit des Körpers zur Blutgerinnung beeinträchtigt ist. Die aktuellen Behandlungsrichtlinien bestehen aus mehreren wöchentlichen Infusionen, die die Krankheit behandeln und die Überlebensrate auf einen nahezu normalen Wert bringen. Hämophilie ist ein Krankheitskandidat für die Gentherapie (GT) – eine Einzeldosis- Technologie, um die Krankheit zu heilen oder für mehrere Jahre zu unterdrücken. Die Entwicklung von GT- und Hämophilie-Medikamenten wird von der FDA reguliert. Diese Studie stützt sich auf öffentlich zugängliche von Aufsichtsbehörden verfassten Dokumentation, und versucht, die Dynamik zwischen Governance und Behandlung zu entwirren, indem sie den Prozess der Konstruktion der Gentherapie als relevante Behandlungsmodalität in FDA-Leitliniendokumenten verfolgt. Unter Verwendung von Biopolitik als analytisches Werkzeug, bietet diese Forschung die Erklärung einer niederschwelligen Haltung, die es ermöglicht, einen Markt für neuartige Technologien zu schaffen und dadurch eine Behandlung zu normalisieren, während ihre Sicherheitsrisiken auf den Endverbraucher verschoben werden. Die Forschung ergänzt das Wissen um die Spannung zwischen den gesellschaftlichen Erwartungen an die Gesundheitsversorgung, dem fragilen Risiko-Nutzen- Verhältnis neuer Behandlungen und der staatlichen Regulierung neuartiger oder aufkommender Technologien.

Hemophilia is a rare disease where the body’s ability for blood clotting is compromised. Current treatment guidelines consist of multiple weekly infusions that manage the disease and adjust survival rate to close to normal. Hemophilia is a candidate disease for gene therapy (GT) - a single dose technology to cure the disease or suppress it for several years. GT and hemophilia drug development are both regulated by the FDA. This study draws on publicly available documentation authored by regulators, and endeavors to untangle the dynamics between governance and treatment, by following the process of constructing gene therapy as a relevant treatment modality in FDA guidance documents. Using biopolitics as an analytical tool, this research offers the explanation of a low threshold attitude that enables creating a market for novel technologies, thereby normalizing a treatment while deferring its safety risks on to the end user. The research adds to the body of knowledge surrounding the tension between societal expectation of healthcare, the fragile risk-benefit ratio of new treatments, and governmental regulation of novel or emerging technologies.